Производное лекарств от ВИЧ восстанавливает зрение и подвижность при рассеянном склерозе

Специалисты из UVA Health создали препарат, который в лабораторных условиях вернул мышам зрение и способность двигаться после паралича, вызванного рассеянным склерозом. Исследование, опубликованное в журнале Science Translational Medicine, выделяется на фоне существующих методов лечения. Текущие протоколы обычно лишь уменьшают частоту новых воспалений, но не восстанавливают уже утраченные неврологические функции.

Соединение Kamuvudine K-9 разработал доктор Джаякришна Амбати из Университета Вирджинии. Вещество представляет собой модифицированную версию препаратов против ВИЧ — нуклеозидных ингибиторов обратной транскриптазы. В ходе экспериментов K-9 защитил нервные волокна и миелиновую оболочку, которую рассеянный склероз обычно разрушает. Препарат также остановил рост уровня нейрофиламентов в крови — биомаркера, указывающего на повреждение нервов. Животные, получавшие стандартную терапию, восстанавливались значительно хуже.

Данные страховой статистики подтверждают потенциал этого метода. Команда Амбати проанализировала медицинские записи более 3 миллионов человек и выяснила, что прием антивирусных препаратов против ВИЧ снижает риск развития рассеянного склероза на 41%. У пациентов, которые уже столкнулись с болезнью, частота ежегодных рецидивов при приеме таких лекарств была ниже на 36%.

Механизм действия K-9 связан с блокировкой активации инфламмасомы — сложного белкового комплекса, запускающего воспалительные процессы. Рассеянный склероз прогрессирует, когда иммунные клетки атакуют миелин, изолирующий нервы. Это нарушает связь между мозгом и остальным телом. По задумке разработчиков, K-9 должен быть безопаснее и эффективнее своих предшественников.

Сейчас K-9 проходит клинические испытания для лечения глазных болезней, таких как диабетический макулярный отек. Наличие этой клинической базы может ускорить проверку препарата против рассеянного склероза. Ученые также планируют протестировать лекарство на пациентах с боковым амиотрофическим склерозом (БАС). В будущем терапию могут адаптировать для борьбы с болезнями Альцгеймера и Паркинсона, где воспалительные процессы играют схожую роль.

Хотя результаты на животных выглядят многообещающими, препарат остается экспериментальным. Для подтверждения эффекта у людей необходимы контролируемые клинические исследования. Ускорить этот процесс должен новый Институт биотехнологий Пола и Дайан Мэннинг, созданный для быстрого внедрения лабораторных открытий в медицинскую практику.