В США одобрена генная терапия, возвращающая слух детям с врожденной глухотой

Американское управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) официально одобрило применение инновационной генной терапии для лечения редкой наследственной формы глухоты у детей. Разработчиком препарата выступила компания Regeneron.

Согласно заявлению производителя, в рамках соглашения с правительством США, лечение препаратом Otarmeni планируется предоставлять нуждающимся пациентам на безвозмездной основе. Руководитель научного департамента Regeneron Джордж Янкопулос подчеркнул, что этот проект демонстрирует возможности современной биофармацевтики в решении сложнейших медицинских задач, когда ученые обеспечены необходимыми ресурсами.

Как работает новая терапия?

Метод направлен на лечение пациентов с тяжелой потерей слуха, вызванной мутациями в гене отоферлина (OTOF). Данная генетическая аномалия препятствует выработке белка, который критически важен для передачи звуковых сигналов от внутреннего уха к головному мозгу. Суть терапии заключается во введении функциональной копии гена OTOF непосредственно во внутреннее ухо, что позволяет восстановить нормальную работу слуховых рецепторов.

До текущего момента единственным доступным решением для таких пациентов — а это от 2% до 8% всех случаев врожденной глухоты в мире — была кохлеарная имплантация. Несмотря на эффективность, импланты имеют свои ограничения: они не способны передавать весь спектр звуковых частот, доступный человеческому уху.

Технические детали процедуры

В ходе разработки ученые выделили гены, отвечающие за работу улитки внутреннего уха. Терапия предполагает однократное введение препарата с использованием специально модифицированного вирусного вектора (AAV1). Процедура проводится хирургическим путем. Стоит отметить, что аналогичные исследования и разработки в области лечения дефицита отоферлина в настоящее время также ведутся компаниями в Китае и Франции.